¿El reciente avance en ALS sugiere que deberíamos estar buscando más oportunidades para los desafíos de Ice Bucket?

El ALS Ice Bucket Challenge fue innovador, ya que convirtió el modelo tradicional de recaudación de fondos en su oído. Era verdaderamente de base, permitía flexibilidad en la participación y la donación, y se cronometró perfectamente con el verano súper caluroso de 2014. Recaudó $ 100 millones en donaciones con muy pocos gastos generales o inconvenientes, a pesar de las quejas sobre el desperdicio de agua.

Según Wikipedia, el éxito del Ice Bucket Challenge llevó a la Asociación de Distrofia Muscular a suspender su teletón del Día del Trabajo para enfocarse en “formas nuevas, creativas y orgánicas” para recaudar dinero para la organización “. Para aquellos que crecieron con el Teletón, Este fue un momento decisivo (sin juego de palabras).

El hecho de que sus $ 100 millones en donaciones ayudaron a conducir a un avance en la investigación es la guinda del pastel (o hielo en el cubo, de nuevo. Sin juego de palabras). En su último año, el beneficio televisivo de la Distrofia Muscular (para entonces, ya no es un teletón estricto) recaudó un poco menos de $ 60 millones.

Aunque las organizaciones benéficas de ALS intentaron revivir el Ice Bucket Challenge en 2015, no obtuvieron la respuesta: solo se recaudó un millón.

Más desafíos de cubo de hielo no son la respuesta. Pero parece haber un gran potencial en las campañas de recaudación de fondos al estilo de base que incorporan elementos similares.

El Ice Bucket Challenge fue fácil de participar, no requirió una donación y fue visualmente atractivo como una especie de “Jackass”. Las reglas eran flojas: lo que abrió la puerta a una variedad de interpretaciones creativas y divertidas. Ni siquiera necesitabas hielo o un balde. Y podría mostrar, o ver, algo de piel, lo que lo hizo aún más genérico.

Los adultos podían hacerlo, los niños pequeños podían hacerlo, hacía suficiente calor afuera como para aliviar la sensación de temblor. El desafío no se centró en la enfermedad, aunque para Google fue bastante fácil ver los efectos devastadores y decidir que valía la pena apoyar la investigación de ALS.

Las organizaciones benéficas que deseen recaudar dinero podrían seguir las indicaciones del Ice Bucket Challenge siguiendo estas pautas:

  1. Haga que participar sea gratuito y de bajo riesgo, y que sea inclusivo para personas de todas las edades, géneros y habilidades. Casi cualquier persona podría hacer un Ice Bucket Challenge, incluso sin hielo o un balde.
  2. No establezcas demasiadas reglas. Permitir que los participantes inventen sus propias variantes lo mantiene interesante y aumenta el compromiso al aumentar la apuesta.
  3. Dé a los participantes la oportunidad de presumir. La acción debe ser de naturaleza visual y algo que las personas quieran compartir en las redes sociales, e inspirar a otros a intentarlo también. Si puedes atraer a las celebridades, mucho mejor.
  4. Haga la declaración de donación clara y el mecanismo para donar fácilmente. El Ice Bucket Challenge fue un poco débil en estas áreas, porque era completamente de base. Si desea probar algo como esto para su organización benéfica, establezca canales sociales, un hashtag y una página de destino donde las personas puedan hacer su donación.
  5. Establezca un vínculo estacional o, mejor aún, un punto final. Los fenómenos virales tienen una vida útil corta. El Ice Bucket Challenge tampoco tenía esto, pero el hecho de que se relacionara con el clima cálido y las vacaciones de verano lo ayudó a extenderse. El Ice Bucket Challenge no hubiera funcionado en el invierno.

Nada de esto es ciencia de cohetes, por lo que no es sorprendente que varias organizaciones benéficas hayan tenido éxito con los eventos para recaudar fondos al estilo Ice Bucket Challenge.

La American Diabetes Association (ADA) solicitó a los participantes que agreguen una raya azul a su cabello (a través de un tinte para el cabello o una extensión temporal) en honor al Mes de Concientización sobre la Diabetes. Se alentó a los “Streakers” a publicar su foto en el sitio web de ADA o en los sitios sociales utilizando el hashtag #bluestreakchallenge. “No se puede decir que una persona es diabética al mirarla, pero un mechón de cabello azul es bastante obvio”, dijeron.

Otro desafío extremadamente popular, que precedió al Cubo de Hielo por varios años, es Movember, que desafía a los hombres a dejarse crecer el bigote durante el mes de noviembre para recaudar fondos para enfermedades que afectan a los hombres. (Esto generó el desafío de la parodia Mufftober, que pedía a las mujeres que crecieran el cabello en un área que normalmente se afeitaban, pero esto no se dio cuenta exactamente).

Entonces, aunque las galas de caridad, los torneos de golf y los teletones de televisión aún pueden tener su lugar, el Ice Bucket Challenge demostró que es posible recaudar millones y promover avances científicos, aprovechando las redes sociales y el potencial del ego humano. No necesitaremos otro Ice Bucket Challenge, pero los principios detrás de esto podrían ser útiles.

¿Podría este estudio haberse realizado sin la financiación del Ice Bucket Challenge ? Según la evidencia del estudio en sí, parece seguro inferir que sí.

La ciencia detrás de los informes de noticias de ALS-Ice Bucket Challenge : el 25 de julio de 2016, la revista científica Nature Genetics publicó una carta que identificaba variantes de un gen vinculado a la esclerosis lateral amiotrófica / enfermedad de la neurona motora (1). Con ~ 95 autores de ~ 12 países, este estudio a gran escala sugiere que las variantes de riesgo de pérdida de función en el gen NEK1 pueden estar presentes en ~ 3% de los casos de ALS / MND europeos y europeos. En otras palabras, estos investigadores pueden o no haber identificado algo que puede o no ayudar a desarrollar una Rx en algún momento en el futuro, una Rx por cierto que sería relevante para menos de 3 de cada 100 pacientes con ELA / EMN de ascendencia europea. Por lo tanto, obviamente es un hilo valioso para ayudar a desentrañar el misterio de ALS / MND, pero no exactamente un gran avance.

Problemas con los informes de noticias sobre este estudio: engañoso e inexacto

Parece otro caso de exceso de alcance de los medios. Comparando tres informes de noticias sobre este estudio, uno en Endgadget (El desafío del cubo de hielo de Internet financió un descubrimiento médico), otro en The Guardian (¿Recuerdas el desafío del cubo de hielo? Acaba de financiar un avance ALS) y un tercero en la BBC (Ice Bucket El desafío financia el descubrimiento de genes en la investigación de ALS (MND) – BBC News), con información del estudio en sí que muestra que los tres informes de noticias tuvieron los mismos dos problemas,

  • Primero , implican erróneamente que el dinero recaudado por el Ice Bucket Challenge financió únicamente esta investigación. Algo tan lejos de ser cierto como para ser completamente ridículo y totalmente engañoso.
  • El estudio en sí mismo muestra claramente que fue financiado de manera bastante convencional por agencias gubernamentales y fundaciones , y además , por el Proyecto MinE , que fue financiado por el Ice Bucket Challenge .
  • Tantas entidades diferentes lo financiaron, su propia sección de Agradecimientos ocupa ~ 14% de la longitud total del papel.
  • Los financiadores enumerados incluyen los Institutos Nacionales de Salud de los EE. UU. (NIH) / Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS), la Asociación Americana de ALS, la Asociación de Enfermedades de las Neuronas Motoras (MND), el Fondo Angel, el Proyecto ALS / P2ALS, la Terapia ALS Alliance, The Netherlands ALS Foundation ( Project MinE ), ALS liga Belgium, Suna and Inan Kirac Foundation, así como agencias gubernamentales en Australia, Bélgica, Alemania, Italia, España, Países Bajos, Reino Unido.
  • Project MinE apoyó al segundo autor del estudio, Jan H. Veldink , y su colega Leonard H van den Berg , ambos en el Departamento de Neurología Brain Center, Brain Center Rudolf Magnus, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Países Bajos. Esta es una de las cuarenta y cuatro afiliaciones académicas enumeradas en este estudio. Ocho de los ~ 95 autores enumerados en este estudio están afiliados a este Centro.
  • Dos , no mencionan algo que el estudio mismo señala con razón, que se basa en dos informes anteriores que ya vinculaban las variantes de Nek1 con el riesgo de ALS / MND (2, 3).
  • Entonces, otro ejemplo, si alguna vez necesitáramos uno más, no tomar los informes de los medios de comunicación sobre un artículo científico al pie de la letra. Dada la cantidad de artículos científicos publicados todos los días, una pregunta obvia es por qué este generó tanta atención desproporcionada de los medios. Algún tipo de bombardeo de relaciones públicas probablemente funcionó detrás de escena. Lástima que los datos reales no admitan su giro. El problema es que esta respuesta es poco probable que cambie eso. Como un genio liberado de la botella, el giro que el ‘ Ice Bucket Challenge ‘ funcionó ‘ya es la narrativa establecida en los medios. Otro ejemplo del nexo entre las organizaciones de medios y las campañas de relaciones públicas motivadas en nombre de historias científicas específicas. ¿Y la verdad? Eso ni siquiera tiene la oportunidad de pasar el arma inicial.

    En pocas palabras, este estudio no dependía únicamente de la financiación del Ice Bucket Challenge y podría haberse realizado sin él.

    Bibliografía

    1. Kenna, Kevin P. y col. “Las variantes NEK1 confieren susceptibilidad a la esclerosis lateral amiotrófica”. Nature Genetics (2016).

    2. Cirulli, Elizabeth T. y col. “La secuenciación del exoma en la esclerosis lateral amiotrófica identifica genes y vías de riesgo”. Science 347.6229 (2015): 1436-1441. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/

    3. Brenner, David y col. “Mutaciones de NEK1 en la esclerosis lateral amiotrófica familiar”. Cerebro 139.5 (2016): e28-e28. https://www.researchgate.net/pro

    Gracias por el R2A, Jonathan Brill.

    La respuesta corta es SI . Una de mis citas favoritas es del Dr. Stan Appel, dado en testimonio ante el Congreso de los Estados Unidos: “La ELA no es una enfermedad incurable. Es una enfermedad con fondos insuficientes”.

    La respuesta algo más larga es que el financiamiento de IBC no “financió completamente” el descubrimiento del Proyecto MinE, y encontrar un gen asociado con ALS está muy lejos de ser un tratamiento efectivo. Para ilustrar, el primer gen asociado con ALS, SOD1, se encontró en 1990 y justo ahora un tratamiento está en ensayo clínico (Estudio de dosis única y múltiple de BIIB067 (Isis-SOD1Rx) en adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ALS)). Se necesita mucho más trabajo para comprender esta enfermedad y ayudar a crear opciones de tratamiento para el 90% de los pacientes sin una causa genética conocida (SALS o ALS esporádica, en oposición a la forma genética llamada FALS o ALS familiar). Se necesita mucho más financiamiento para facilitar toda la investigación requerida para obtener esta comprensión.

    Gran parte del dinero de IBC permanece sin gastar. La Asociación ALS (ALSA) ha contribuido a algunas investigaciones básicas como el tema del esfuerzo del Proyecto MinE. Pero hay muchos otros proyectos de investigación y candidatos reales para ensayos clínicos que siguen sin financiación. Tengo problemas con el manejo de ALSA de los fondos de IBC que no voy a entrar aquí (y el IBC fue creado por pacientes con ALS). Para ser justos, no es razonable esperar que ALSA financie cada proyecto: es necesaria una mayor demanda pública de financiación de ALS por parte de los NIH.

    Tengo sugerencias para contribuciones públicas a organizaciones que no sean ALSA:

    ALS Therapy Development Institute – ALSTDI es la primera organización de investigación sin fines de lucro dedicada específicamente a ALS, hizo el trabajo necesario para resolver los problemas con el modelo de ratón SOD1 y tiene una opción de tratamiento en humanos lista para ensayos clínicos.

    Investigación de ALS por la primera biotecnología guerrillera del mundo: SRG es otra organización sin fines de lucro muy pequeña que busca emprender proyectos de investigación de alto riesgo, alta recompensa y bajo costo (divulgación completa: creé esta organización).

    Prize4Life: otra organización sin fines de lucro que crea programas de investigación basados ​​en premios.

    Home – Wide Trial – Widetrial también es una organización sin fines de lucro dedicada a proporcionar acceso a tratamientos experimentales, originalmente dedicada a la ELA (también cofundé esto).

    Team Gleason | Steve Gleason | New Orleans Saints – Team Gleason apoya a los pacientes con tecnología de comunicaciones y tiene un brazo de investigación llamado Answer ALS (soy miembro de la junta del Team Gleason).

    Hay dos ensayos clínicos que requieren financiación que mencionaré aquí: una Fase 2B para NP001 de Neuraltus Pharmaceuticals que se demostró previamente que funciona en un subconjunto de pacientes, y una Fase 3 para Nurown de Brainstorm Cell Therapeutics que acaba de publicar datos impresionantes de Fase 2 .

    Entonces sí, ALS requiere mucha más financiación. El IBC fue un ejemplo único y magnífico de popularidad viral. Dudo mucho que alguna vez se vuelva a crear con éxito para la financiación de ALS, pero siempre podemos esperar.